BEAM-302 – o nouă speranță pentru pacienții cu deficit de Alfa-1 Antitripsină

20 august 2025

terapie genetică inovatoare bazată pe tehnologia „base editing”

Pentru comunitatea Alfa-1, fiecare veste legată de cercetare și tratamente inovatoare aduce cu sine un val de speranță. În prezent, compania americană Beam Therapeutics dezvoltă BEAM-302, o terapie genetică bazată pe tehnologia „base editing”. Aceasta are ca scop corectarea mutației PiZ din gena SERPINA1, responsabilă de cea mai severă formă de deficit de Alfa-1 Antitripsină (AATD) – varianta PiZZ, care afectează atât plămânii, cât și ficatul.

Mai multe detalii despre modul de acțiune al acestei terapii pot fi găsite aici: prezentare oficială BEAM-302.

Unde se află acum BEAM-302 în procesul de aprobare

 

  • 27 martie 2025 – FDA (SUA) a aprobat cererea Investigational New Drug (IND), ceea ce a permis începerea studiilor clinice.
  • 12 mai 2025 – Terapia a primit designația Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT), ceea ce grăbește procesul de evaluare.
  • 29 mai 2025 – BEAM-302 a obținut statutul de orphan drug, un pas important care oferă stimulente pentru dezvoltare rapidă.
Datele din studiile clinice

 

Primele rezultate din faza 1/2 au inclus pacienți cu afectare pulmonară și sunt încurajatoare:

  • niveluri crescute de AAT,
  • reducerea formei defecte Z-AAT,
  • tratamentul a fost bine tolerat, fără efecte adverse grave.

În a doua jumătate a anului 2025 urmează să fie testată o doză mai mare (75 mg) și să fie incluși pacienți cu afectare hepatică.

Ce înseamnă pentru România

 

Dacă rezultatele se confirmă, în SUA tratamentul ar putea primi aprobare accelerată în perioada 2026–2027. În Uniunea Europeană, aprobarea va depinde de EMA și va avea propriul calendar.

Pentru România, realitatea este mai complicată: accesul la terapii inovatoare durează în medie peste 900 de zile de la aprobarea europeană – unul dintre cele mai lungi termene din Europa.

Concluzie realistă

 

BEAM-302 aduce o promisiune reală pentru viitor, dar este încă în fază de studiu clinic. Până la aprobarea și accesul în România va fi nevoie de timp și de eforturi comune.

Asociația Alfa 1 România va urmări îndeaproape evoluția procesului de dezvoltare și aprobare a acestei terapii și va face toate demersurile necesare pentru a sprijini accesul pacienților români la tratamente inovatoare, imediat ce acestea devin disponibile în Europa.

Mai multe informații oficiale pe site-ul Beam Therapeutics.

Scroll to Top